難病・脊髄性筋萎縮症の新薬発売…投与１回９３２万円だが、助成で自己負担は月３万円に

　製薬会社「バイオジェン・ジャパン」（東京）は３０日、難病の脊髄性筋 萎縮いしゅく 症（ＳＭＡ）の治療薬「スピンラザ」（一般名・ヌシネルセンナトリウム）の発売を開始した。

　ＳＭＡは、先天性の遺伝子変異のため、全身の筋力低下などが起きる病気。生後６か月以内に症状が表れる最も重いタイプは、寝たきりで体を動かすのが難しく、人工呼吸器を着けなければ生存が危ぶまれる。発症した患者の約６割がこのタイプで、出生２万人に１人前後の割合とされる。

　新薬は、この最重症のタイプが対象。投与は４か月ごとで、費用は１回約９３２万円。ただ、使い始めは９週までに４回投与する。同社の予測では、新規患者のピークは２０２４年度の２９４人。薬は高額だが、指定難病の医療費助成を受ければ、患者の自己負担は最大で月３万円で済む。

　治験では、約４割の患者が寝返りを打てるようになったり、自力で座れるようになったりするなどの改善が見られた。１２歳までの小児を対象とした別の治験でも、症状の改善が報告されており、厚生労働省は９月に、最重症の乳児以外にも対象を広げ、治療で保険が使えるようにする方針。